近年来，一种比较新的胃肠道疾病——胃肠间质瘤（GIST）逐渐引起了许多医患的关注。患者在听到这个名字时，难免会疑惑胃肠间质瘤是什么病，这个瘤是一种癌症吗？为了解答这些疑惑，本文就带大家了解一下胃肠间质瘤是什么病，以及目前的一些应对之策。

胃肠间质瘤是什么病？是瘤还是癌

从定义上说，癌是指起源于上皮组织的恶性肿瘤，恶性程度更高，往往长出来就是恶性的，它最大的特点就是容易发生复发和转移。而胃肠间质瘤起源于胃肠道间叶组织（如脂肪、肌肉、骨骼、结缔组织等），并非上皮组织，因此胃肠间质瘤从定义上讲不是癌，这种恶性肿瘤叫做肉瘤，这就难怪它名叫胃肠间质“瘤”了。但是由于临床上胃肠间质瘤患者的高复发率，因此目前普遍认为它虽然不是癌症，却具有癌症一样潜在的恶性。

靶向治疗挑战重重，耐药患者何去何从？

胃肠间质瘤虽然凶险，但我们还是找到了治疗它的方法。由于胃肠间质瘤不同于其他种类的肿瘤，对放化疗都不太敏感，因此主要靠手术和靶向药物治疗。早期胃肠间质瘤患者经手术治疗后或可痊愈。靶向药物治疗对于晚期或术后复发的患者至关重要，这是因为胃肠间质瘤是由基因突变引起的疾病，而小分子靶向抑制剂可以靶向作用于突变的基因。

但靶向药物的使用存在一个严重的耐药问题，即在患者接受一段时间初始治疗后发现肿瘤进展。比如晚期胃肠间质瘤患者的一线靶向药物伊马替尼，在用药后，有一半左右的患者最终会对伊马替尼耐药。后续使用舒尼替尼和瑞戈非尼虽然取得了一定程度的效果，但由于药物不良反应严重，很多患者使用期间不得不选择减药或者停药处理。并且伊马替尼耐药的患者往往伴随着基因的二次突变，为后续靶向药物治疗设下屏障。晚期胃肠间质瘤患者的治疗因此形势严峻，急需新的治疗药物。

临床数据振奋人心，瑞派替尼破耐药困局

这时瑞派替尼的出现解了患者的燃眉之急。这款药是目前全球唯一的酪氨酸激酶“开关控制”抑制剂，具有双重作用机制，通过调节激酶开关口袋和激活环，精准抑制与胃肠间质瘤发病相关的多种基因突变，从而克服耐药问题。基于中国患者的桥接实验显示，瑞派替尼达到了改善患者无进展生存期的主要研究终点，患者的中位无进展生存期（mPFS）为7.2个月，并且总体耐受性良好，药物相关的不良事件发生率低。这些结果均说明中国患者更能受益于瑞派替尼治疗。

最新的NCCN（美国国立综合癌症系统）软组织肉瘤指南和我国CSCO（中国临床肿瘤协会），以及最新版的胃肠间质瘤治疗指南也都将瑞派替尼作为四线胃肠间质瘤的唯一Ⅰ级推荐用药。

看了这篇文章后，相信大家已经对“胃肠间质瘤是什么病”有了初步的了解，同时对如何治疗也有了一定的信心，相信越来越多的胃肠间质瘤患者可以受益于靶向药物治疗，有效延长生存时间。