随着大数据时代的到来和发展,药融云这一领先的全球生物医药一站式服务平台在医药领域始终热度不减。在最新召开的苏州CMC会议上,药融云以其精准、全面、高度智能化的数据,和与时俱进的实战案例,吸引了现场数千参会者的目光。

9月29-30日,2021第3届中国国际生物&化学制药产业大会”,在苏州国际博览中心B馆、C馆盛大召开,大会吸引了300家行业优质供应商亮相,百余位生物医药行业领军人物、院校专家、上市企业领头人、行业专家等齐聚一堂。药融云受邀出席大会,CEO王中健先生、数据分析专家朱凌峰先生,面向到场嘉宾与企业,分享了「药物开发热门靶标及全球研发现状」和「全球基因治疗研发现状」,并在「创新药研发中的“坑”」圆桌中畅谈讨论,受到了与会代表的一致认可与共鸣。

大咖分享洞见:知己知彼,预见全球高质量靶点

药物研发,靶点先行。那么,全球/中国开发药物数量最多的靶点都有哪些?

国内哪些靶点的药物商业化最为成功?

当下哪些靶点真正值得布局?

中国药企如何根据自身需求进行优化、筛选具有市场潜力的靶点?

王中健先生长期从事行业大数据集成开发、科技信息与产业情报挖掘与分析,此次大会上,他以药融云全面的数据库为支持,凭借在医药领域深耕多年的经验,对这些问题给出了自己的分析和见解。

根据药融云全球药物研发数据库,目前全球处于IND以上阶段的药物共涉及靶点1624个,其中658个靶点已有药物获批上市,其中G蛋白偶联受体比例最高,达到23%,其次是离子通道、激酶和细胞因子受体;同时,生物药发展速度快于化药。

对比全球和中国IND以上开发数量TOP10靶点后,不难发现,中国药物的总体研发形势与国际对比相当明显:全球范围内的TOP10靶点多已非常成熟,已上市药物数量远高于正在开发的药物数量;而中国的TOP10靶点中,处于临床前或临床阶段的药物占比更大。

造成这一现象的原因是:我国这几年制药公司新药研发的策略主要是fast-follow,过分注重跟进新的热门靶点,对真正的临床需求有所忽略,从而导致某些靶点下,在研药物数量太多,被迫“卷”起来了。根据目前最新的以临床价值为导向的政策走向,如果正在布局的靶点已经扎堆,又没有速度或销售优势的,实际上是可以考虑终止项目的——除非有未满足的临床需求,或者有差异化的应用方向。

既然已经排除已经“熟透了”和“开始内卷”的靶点,那么真正可以值得布局的靶点是怎样的呢?药企相关人员应该如何判断,才能找到“中国新”的靶点?王中健先生提供了一个可操作性强的方法。

总体上,用全球IND以上的热门靶点减去中国IND以上的热门靶点,得到的就是“中国新”靶点。再进行降序排列,得到“中国新”靶点中的热门,研究价值更大;最后了解针对这些靶点开发的药物主要的疾病领域,通过流行病学数据以及与公司自身的战略的适配性,来选择靶点进行深一步研究。

这样的方法,前期需要搜集的全球、中国研究数据较多,往往容易让人望而生畏。俗话说,好风凭借力,企业完全可以借助药融云的创新药/仿制药/原料药特色数据平台、医药情报监控系统和深度咨询服务,来快速掌握所需信息。

比如说,通过药融云全国医药销售数据库,便可快速了解到,H+ K+ ATPase药物以超220亿的销售额稳坐【全国医院销售TOP10靶点】榜首,而HER2虽然在售品种数仅10款,却豪夺了超100亿元的销售额,单品种平均销售额为最高(10.05亿元)。

慧眼识“数”,拆分解析全球基因治疗研发现状

基因治疗在经历了10多年的行业大整改之后刚刚进入成长期,国内外的差距远小于其他传统医药领域,国内企业仍有后来居上的潜力。

那么目前到底有多少基因治疗药物上市?已上市药物都有哪些规律?后来者又如何才能突破重围?

药融云副总经理朱凌峰先生一直致力于医药信息与数据的研究,擅长医药类信息与数据的挖掘及分析,多年的行业经验和工作经历,为他积累了丰富的医药信息调研方法及数据分析能力。在此次盛会上,朱凌峰先生向在场嘉宾不吝分享了他对全球基因治疗药物研发现状的独特见解。

他指出,据药融云数据库统计,自1998年第一款基因治疗药物上市以后,断断续续有基因治疗药物获批,从2016年开始,每年都有超过1款药物上市。截至目前(2021年9月),全球已上市基因治疗药物共计34款(不含疫苗)。

对已上市药物进行拆分解读后,基因治疗药物的竞争格局清晰可见:

·从途径来看,在体途径占大多数,其中最多的是反义寡核苷酸;离体途径中,主要是自体细胞,而这其中有6款为CAR-T

·从疾病领域来看,基因治疗药物针对最多的是罕见病,其次是肿瘤,针对肿瘤的主要是CAR-T和溶瘤病毒

·从载体来看,除了裸质粒/寡核苷酸外,使用最多的是慢病毒和逆转录病毒载体。

短短30分钟时间,朱凌峰先生向在场嘉宾详细分享解读了各类基因治疗药物的在研管线、上市情况、商业化数据等情况,对于关注基因治疗药物市场的企业而言,这些数据对市场格局的了解把握至关重要。可以说,现如今谁能有效地应用数据,谁就能够把握住数据智能时代的机遇。

但对于多数企业来说,数据的采、建、管、用每一个环节都阻碍重重,如企业缺少体系化的数据认知、数据孤岛造成信息壁垒等,企业要实现数据智能还存在较高门槛。此次朱凌峰先生的分享,相信能为相关企业实现数据智能提供新的解决思路。

药融云也收到此次苏州CMC会议的邀请,这既是对药融云在生物医药领域地位的认可,也是对药融云的激励。通过此次盛会,药融云得以打破产业链中各板块的界限,借数据之力,聚焦全球创新药研发与开拓,助力推动中国医药行业转型发展,这是药融云十余载来深耕医药领域的初心,也是未来我们继续奋斗的方向和动力。今后药融云将会继续以“共建生物医药产业数字经济体”为使命,为用户提供医药产业链全方位的信息检索和决策支持服务,保持初心、砥砺前行!