小肠间质瘤（SIST）是胃肠道间质瘤（GIST）的一种，起源于小肠，占GIST的20%-30%。由于临床症状不明显，早期很难发现，不少患者确诊时已经是晚期，失去了手术根治的机会；而且约40%-50% 的SIST 为恶性，其恶性程度会随着时间推移及肿瘤体积增大而增大。此时，靶向治疗成为晚期SIST患者的主要选择。好消息是，近日国家医保谈判顺利结束，靶向药瑞派替尼被纳入国家医保药品名录，将最大程度降低晚期GIST患者的治疗费用，助力规范化治疗！

晚期小肠间质瘤怎么治？

目前，手术切除是早期治疗小肠间质瘤的重要手段，但仍有近50%的肿瘤完整切除患者的术后出现复发或转移。临床上，小肠间质瘤通常起病隐匿，无明显特异性的症状，常于体检或其他手术时偶然发现，加之大众对这一疾病缺乏足够认知，患者在确诊时往往已处于晚期。所以，对于这些不可切除、转移或复发的晚期SIST患者，临床治疗以分子靶向治疗为主，常采用的传统靶向药物包括伊马替尼、舒尼替尼以及瑞戈非尼，分别作为胃肠道间质瘤的一线、二线和三线治疗，受到国内外指南的一致推荐。

随着研究的深入，靶向药物广泛应用，确实为患者带来了更好的生存获益。但间质瘤治疗过程并非一帆风顺，部分患者在接受一二三线靶向药物治疗后，仍会继发新的基因突变，导致对原来的药物产生耐药。由于缺乏有效的后线药物，患者在治疗上存在着巨大的未被满足的需求。而新型靶向药瑞派替尼的出现，无疑为国内胃肠间质瘤患者提供了新的治疗方案，将进一步助力患者改善预后、提高生活质量。

瑞派替尼填补晚期小肠间质瘤四线治疗空白

2021年3月31日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准瑞派替尼用于晚期胃肠道间质瘤（GIST）成人患者的四线治疗。权威指南CSCO 、NCCN、ESMO的GIST四线治疗也一致推荐。这是中国大陆首个获批上市的胃肠间质瘤四线治疗药物，填补了我国在这一疾病治疗领域的空白，自然也为晚期SIST患者带来更多选择和希望。

与既往的一二三线药物不同，瑞派替尼具有广谱、精准的抑制作用。它是一种酪氨酸激酶开关控制抑制剂，通过双重作用机制来调节激酶开关和活化环，从而广泛抑制KIT和PDGFRα突变激酶。

根据国际多中心Ⅲ期研究INVICTUS的试验结果， 瑞派替尼显示出卓越的抗肿瘤疗效和良好的安全性。瑞派替尼组中位总生存期为 18.2个月，死亡风险降低59%。随后中国桥接试验在国际权威期刊《临床肿瘤杂志》上发表，中位无进展生存期为7.2个月，客观缓解率为 18.4%，肿瘤缩小率达69%。试验对于中国晚期胃肠间质瘤患者的疗效和安全性均与全球INVICTUS研究一致，进一步夯实瑞派替尼GIST四线标准治疗地位。

瑞派替尼成功进入医保，造福晚期小肠间质瘤患者

2023年1月18日，广大患者等来了期盼已久的好消息——2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作已顺利结束。本次调整，共有111个药品新增进入目录，瑞派替尼也顺利进入，针对已接受过3种及以上激酶抑制剂治疗的晚期GIST患者。这意味着，晚期小肠间质瘤患者若使用瑞派替尼，将可以享受医保报销，大幅减轻医疗负担。

瑞派替尼顺利进入医保，意味着晚期小肠间质瘤患者能够用得起“救命药”了，治疗负担不再沉重，相信未来将会有更多的SIST患者受益！