在人类众多疾病中,有一种相对较为罕见的疾病,那就是高血氨症。高血氨症是一种罕见的代谢性疾病,主要特征是血液中的氨水平异常升高。氨是一种有毒物质,如果血液中的氨水平过高,就会对身体的各个系统造成损害,特别是对神经系统的影响最为显著。

该病通常是由尿素循环的先天性缺陷引起的。尿素循环是我们身体将氨转化为尿素的重要过程,如果这个过程出现问题,血液中的氨水平就会升高。除此之外,一些后天因素也可能导致高血氨症的发生,比如肝硬化、重症肝炎、神经系统疾病等。

高血氨症的治疗主要包括消除病因、控制症状和预防并发症三个方面。医生通常会根据患者的具体病情制定个体化的治疗方案。近年来,一些新型药物均被用于高血氨症的治疗,降低血氨水平。2023年9月12日,远大医药发布公告,其以仿制3类报产的卡谷氨酸分散片获批上市,用于治疗成人或儿童由N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏症、异戊酸血症(IVA)、甲基丙二酸血症(MMA)或丙酸血症(PA)所引起的高氨血症。远大医药卡谷氨酸分散片将有利于帮助儿童或成人患者降低血氨水平,改善或预防神经系统损伤。

目前,卡谷氨酸分散片已经在欧美等多个国家和地区上市,并被纳入FDA的孤儿药品目录,是FDA批准的第一种也是唯一一种用于治疗由MMA和PA引发的高氨血症的药物。

卡谷氨酸分散片原研厂家为Recordati,于2023年6月27日在国内获批上市,已通过2023国谈药品初审。远大医药的卡谷氨酸分散片以仿制3类批产并视同过评,为国内首仿+首家过评。

目前临床上主要采用药物降低血氨浓度来缓解病情,大多数患者需要长期用药。由于此类疾病属于罕见病,针对性的治疗药物较少,日均治疗费用上千元人民币,患者的医疗负担较重。本集团的卡谷氨酸分散片在中国首仿上市,不仅为临床提供了安全有效的治疗手段,同时也有望降低先天遗传性高氨血症患者的医疗负担。

早在2014年,远大医药就已与中国医学科学院签署战略合作协议,联合开发多种罕见病药。展望未来,远大医药将继续加大罕见病药物的开发,致力于确保罕见病患者的用药安全与高效供给,为广大罕见病患者打开新的希望之门。