骨肉瘤，是一种少被大众看见、却专门袭向青少年的恶性骨肿瘤。许多正值花季的孩子，在多线治疗失败后，坠入后线无药可用的绝境。肿瘤极易复发、远处转移，术后骨缺损修复艰难，漫长的求医路，常常只有患者与家庭独自跋涉。

这是一片冷清的研发赛道：患者在苦苦等候新药，与之匹配的研发投入却长期缺位 ——patient there but the investment is not there。

市场规模有限、疾病生物学复杂、患者招募难度大、回报不确定，多数药企望而却步。于是，这群少年在黑暗里抱团，在病友社群里交换经验、彼此打气，在无边煎熬的深渊中，互为微光、互相照亮。他们不该孤独走在求生路上，社会需要看见骨肉瘤这个 “被遗忘的癌症”。

如今，这份漫长等待迎来一道来自中国原研的曙光。当地时间 10 月 26 日，在西班牙马德里举办的 2026 欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会主席论坛上，北京大学人民医院谢璐教授口头报告翰森制药自主研发 B7-H3 靶向 ADC 瑞康立伏妥塔单抗（HS-20093）Ⅲ 期 ARTEMIS-011 研究核心结果，为复发难治骨肉瘤带来新的治疗选择，有望打破骨肉瘤近 30 年的临床治疗空白。

北京大学人民医院谢璐教授ESMO现场报告ARTEMIS-011研究

骨肉瘤侵袭性强，数十年以来，标准方案始终以手术联合化疗为主；初治后一旦复发转移、经过多线治疗进展，临床可选方案十分有限。疾病带给少年们的，远不止病痛：反复手术与化疗打断学业，异地就医、长期治疗持续掏空家庭。

海南国际医药创新联合基金会执行理事长刘晓鹏发起的 “骨励派?骨与软组织肉瘤患者之家” 此前调研 37 个骨肉瘤家庭，92% 的家庭承受沉重经济压力，81% 的患者及家属深陷心理困境，68% 明确期盼药品援助，真实映照出这个群体艰难的生存现状。

长期缺乏有效的后线治疗药物，是很多骨肉瘤患者绕不开的困境。” 刘晓鹏表示，患者与家属高度关注瑞康立伏妥塔单抗的审评进展，期盼这款新药早日获批上市，落地可及，给走投无路的孩子多一条生路。

有限市场需求和迫切临床缺口之间，构成罕见肿瘤研发一道现实难题。在商业回报之外，是否愿意回应弱势患者群体的生命诉求，是创新药企社会责任的试金石。在多数企业选择观望之时，翰森制药选择坚定投入骨肉瘤赛道，持续推进瑞康立伏妥塔单抗临床开发，直面罕见骨肿瘤研发的重重壁垒。

ARTEMIS-011 是一项随机对照 Ⅲ 期研究，入组既往至少二线系统治疗后进展或复发的骨肉瘤患者，头对头比较瑞康立伏妥塔单抗与吉西他滨联合多西他赛标准化疗方案的疗效与安全性。该研究已经达到独立评审委员会评估的主要终点 —— 无进展生存期（PFS），相比传统化疗，瑞康立伏妥塔单抗带来具备统计学显著性与临床意义的 PFS 获益；安全性数据与既往研究保持一致，未发现新增安全风险。

BICR 评估显示，瑞康立伏妥塔单抗组中位 PFS 为 5.5 个月，化疗对照组为 1.4 个月（HR=0.33；95% CI：0.20–0.55，P＜0.0001），疾病进展或死亡风险降低 67%；研究者评估的 PFS 获益趋势一致（5.6 个月 vs 1.0 个月，HR=0.30；95% CI：0.19–0.50，P＜0.0001）。在年龄、性别、肺转移、基线肿瘤负荷、ECOG 体能状态、既往治疗线数等全部预设亚组中，均观察到与总体人群一致的获益。经 BICR 评估，瑞康立伏妥塔单抗组客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）均显著优于化疗对照组，整体安全性可控。总生存期（OS）数据尚未成熟，但已呈现数值上的获益趋势（两组中位 OS 均未达到；HR=0.51；95% CI：0.21–1.23），随访仍在持续进行。

PFS 是抗肿瘤治疗的核心评价指标，代表患者疾病获得控制的时长。对于已经历经多轮治疗、几乎无路可选的复发难治骨肉瘤青少年而言，PFS 的改善，意味着更长时间稳住肿瘤、留住希望。这项 Ⅲ 期阳性结果，为 B7-H3 ADC 用于骨肉瘤治疗提供重磅循证证据，也印证中国原研创新药，有能力回应未被满足的罕见肿瘤临床需求。

早在今年 9 月，瑞康立伏妥塔单抗用于 12 周岁及以上、至少二线治疗失败骨肉瘤患者的上市申请，已获国家药监局受理并纳入优先审评。

罕见肿瘤新药从实验室成果，真正抵达患者手中，离不开多方合力：药企持续攻坚、监管加速审评、医疗机构、患者组织、公益力量协同推进，共同打通从研发到可及的全链条。

骨肉瘤不应该继续是被遗忘的癌症。呼吁全社会关注青少年骨肉瘤群体，持续加快罕见肿瘤新药研发、审评审批，完善药品保障与援助体系。愿这群在深渊中彼此照亮的少年，不必再独自对抗病痛，中国原研的新药之光，能够和病友之间的微光汇聚，照亮更多骨肉瘤患者的求生之路。