2026年3月3日,科望医药宣布其自主研发的全球首创CD39/TGF-β双特异性抗体ES014,已获得美国FDA授予的孤儿药资格认定,用于治疗硬纤维瘤。这一认定是ES014国际监管进程和全球开发层面的重要里程碑,将显著加速其全球临床开发与商业化步伐,为全球罕见肿瘤患者带来全新治疗选择。

作为一种罕见的局部侵袭性软组织肿瘤,硬纤维瘤(又称侵袭性纤维瘤病)的临床治疗长期存在巨大未满足需求。尽管硬纤维瘤通常无远处转移特性,但其极强的局部浸润性生长特点,常会导致患者出现持续性疼痛、身体功能受损甚至危及性命的并发症,严重影响患者生存质量。近年来,硬纤维瘤的管理随着临床经验正在发生范式转变,更多倾向于采用保守或非手术治疗策略,但目前临床上缺乏用于硬纤维瘤的专治药物,亟需全新机制的药物治疗方案。

此次ES014获FDA认可,核心源于其亮眼的I期临床数据。2025年12月,科望医药在ESMO Asia大会上公布的I期研究结果显示,ES014显示出良好的安全性,未观察到剂量限制性毒性(DLT)且不良事件多为轻度。在5例可评估的硬纤维瘤患者中,ES014单药治疗实现了40%的客观缓解率(ORR),疾病控制率(DCR)更是达到100%;其中达到部分缓解(PR)的患者仍在持续接受治疗,展现出优异的疗效持续性,同时整体安全性可控,为这一罕见难治瘤种提供了极具潜力的创新治疗方向。

作为全球首个进入临床阶段的CD39/TGF-β双抗,ES014的创新机制为其临床价值奠定了坚实基础。硬纤维瘤的发生发展高度依赖β-catenin与TGF-β通路的协同驱动,同时肿瘤细胞高表达CD39。ES014初步成功挑战了行业面临的靶向TGF-β抗肿瘤药物的研发难题,通过高亲和力靶向CD39,将强大的TGF-阻断作用“锚定”并限制在肿瘤微环境中CD39表达的免疫细胞和肿瘤细胞上,从而精准重塑抗肿瘤免疫力,同时避免对其他正常组织或肿瘤细胞产生非预期的影响。

根据FDA孤儿药政策,ES014将享有获批上市后7年美国市场独占权、临床试验费用税收抵免、新药申请费用减免以及优先审评支持等多项政策红利,这将大幅降低研发成本与风险,缩短药物上市周期。此次FDA孤儿药资格的获得,不仅是对ES014临床价值的权威认可,也进一步印证了科望医药的源头创新研发实力。

随着临床研究的持续深入,ES014有望成为全球首个获批的CD39/TGF-β双特异性抗体,填补硬纤维瘤等难治且缺乏标准治疗的肿瘤的治疗空白。同时,这一成果也标志着中国原研创新药在全球肿瘤免疫治疗领域的技术突破,为中国创新药的国际化发展注入了新的动力。