2026 版《CSCO BC 指南》对 HER2 阳性晚期乳腺癌二线治疗推荐更新，反映出治疗格局的再度变化。具体而言，疗效显著优于第一代 ADC 恩美曲妥珠单抗（T-DM1），且被纳入医保的 T-DXd，成为二线治疗唯一 I 级推荐方案（证据等级 1A），其次有 4 种方案获 II 级推荐，分别为尚未纳入医保的瑞康曲妥珠单抗，已被纳入医保的小分子 TKI 吡咯替尼联合卡培他滨方案，同属 HER2 ADC 的博度曲妥珠单抗，以及仅获批肝转移患者适应证的 ADC 维迪西妥单抗，T-DM1 则在前述治疗方案出现后被降级退居 III 级推荐，新版《CSCO BC 指南》的上述推荐排序为，临床医生提供了清晰治疗路径。

T-DXd 成为 2026 版《CSCO BC 指南》中二线治疗唯一 I 级推荐方案（证据等级 1A），主要有以下两方面原因：

第一，高质量的循证医学证据。DB-03 研究是头对头比较 T-DXd 与 T-DM1 的全球多中心 III 期研究，提供了 T-DXd 疗效明显优于 T-DM1 的证据，且该研究有中国患者入组，可提供中国患者人群特征与用药证据。

第二，良好的可及性。T-DXd 二线治疗适应证已被纳入国家医保目录，显著减轻患者经济负担，从而体现 CSCO BC 指南一贯秉承的 “结合中国国情” 原则 —— 将 “既疗效好、也用得起” 的方案列为优选推荐。

延长生存是晚期癌症患者的终极治疗目标，也是评价治疗方案价值的核心标准之一，而 DB-03 研究公布的长生存数据确实给我们留下了非常深刻的印象。

第一，T-DXd 组患者中位无进展生存期（PFS）达到 28.8 个月，在二线及后线治疗的 III 期临床研究中前所未有，同时 DB-03 研究中约 65% 既往治疗线数≤2 线，T-DXd 组此类患者的中位 PFS 达到 37.3 个月，即患者可保持无进展生存超过 3 年，疾病得到长期控制，生活质量也可被更好地维持，是既往完全无法想象的疗效。

第二，T-DXd 组患者中位总生存期（OS）接近 5 年，是目前纳入曲妥珠单抗经治人群 III 期临床研究中取得的最长数据：2025 年圣安东尼奥乳腺癌大会（SABCS）公布的 DB-03 研究最终分析数据显示，T-DXd 组中位 OS 达到 56.4 个月，即接近 5 年，相较对照组延长近 14 个月（42.7 个月），患者死亡风险降低 26%（HR 0.74, 95% CI: 0.59-0.94）。此前曲妥珠单抗治疗失败患者，进入二线治疗即往往意味着生命 “开始倒计时”，而 T-DXd 则能使患者中位 OS 接近 5 年，结合晚期一线治疗获益，即有众多 HER2 阳性晚期乳腺癌患者可实现 8 年乃至 10 年的长生存。

因此 DB-03 研究给我的最大感受是：T-DXd 用于 HER2 阳性晚期乳腺癌二线治疗，能够使患者取得近 5 年的长生存，超 3 年病情无进展的临床获益，使此类患者从 “不可治愈”“临终关怀” 走向 “慢病化管理” 的新时代。

晚期乳腺癌患者每次治疗失败时，治疗信心都会受到一定程度的打击，一部分患者甚至会觉得自己 “没希望了”，而下一线治疗方案的近期疗效，尤其是客观缓解率（ORR）和完全缓解（CR）率，对尽快提升患者治疗信心至关重要，肿瘤缩小 “看得见” 的疗效是最好的 “定心丸”。在 DB-03 研究中，T-DXd 组的确认 ORR 达到 78.9%，较 T-DM1 组的 36.9% 提高 2 倍以上，更值得一提的是 T-DXd 组 CR 率高达 21.1%，即超过 1/5 患者达到影像学 CR，而 T-DM1 组 CR 率仅为 9.5%，T-DXd 组的优势不容忽视。

达到 CR 对晚期乳腺癌患者意义重大，不仅患者的 PFS 和 OS 有望因此延长，还有机会在长期接受疗效出色治疗方案后争取 “治愈” 机会，达到 CR 虽不一定意味着治愈，但不达到 CR 却一定达不到治愈。因此，T-DXd 高达 21.1% 的 CR 率为一部分晚期患者带来了治愈希望，而对已被定义为慢性病的晚期乳腺癌患者，提高治愈率的探索也将成为今后的研究方向。

T-DXd 从上市到进入医保，再到获得《CSCO BC 指南》I 级推荐，确实具备了 “天时、地利”，但我更想强调，纳入医保带来的可及性改善及政府层面的认可，才是真正让创新药物 “飞入寻常百姓家” 的关键。T-DXd 被纳入国家医保，说明其疗效和安全性得到国家层面认可，也让更多患者能够用得起药，且 T-DXd 在国内上市 3 年多来，临床工作者已积累了丰富的应用经验，从患者筛选到不良反应管理都有成熟方案，实实在在地惠及了大量患者。

为做好 “人和” 让《CSCO BC 指南》落地，应开展以下三个方面的工作：

第一，借力指南巡讲，深入基层实践。应通过 CSCO BC 的巡讲活动，把《CSCO BC 指南》更新传递到地市级医院，让更多医生了解 “T-DXd 是 HER2 阳性晚期乳腺癌二线治疗当前唯一的 I 级推荐方案（证据等级 1A）”；

第二，加强医生培训，用好 “全新武器”。T-DXd 疗效更强，但用药需规范管理，包括对常见不良反应正确处理。我们已经积累了 3 年实践经验，应把 “实战心得” 及《CSCO BC 指南》中的规范化处理意见传递给每一位医生；

第三，做好患者教育，传递用药信心。患者教育应包括患者关心的药物疗效、安全性与可及性等问题。T-DXd 已被纳入国家医保目录，大大减轻了患者治疗的经济负担，且在国内上市已超过 3 年，临床医生对疗效和安全性已有充分管理经验，能够让患者敢于用药、用得起药、用得好药。

总而言之，T-DXd 已在 HER2 阳性晚期乳腺癌二线治疗中树立标准地位，也是中国医生和患者 “用得对、用得起、用得好” 的治疗方案，为使更多患者从 T-DXd 中获益，我们责无旁贷。

参考文献

1. Cortés J, et al. DESTINY-Breast03: Trastuzumab deruxtecan vs trastuzumab emtansine in HER2-positive metastatic breast cancer. N Engl J Med. 2022;386(19):1807-1818.

2. SABCS 2025. Final OS analysis of DESTINY-Breast03. Abstract #GS3-01.

3. 中国临床肿瘤学会（CSCO）乳腺癌诊疗指南 2026 版.